美 FDA 2025년까지 10~20개 유전자치료제 허가 목표‥RMAT 해당시 혜택 커
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `유전자치료제`에 대해 왜 미국은 이토록 관대한 모습을 보이는 것일까?
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `유전자치료제`에 대해 왜 미국은 이토록 관대한 모습을 보이는 것일까?
이유는 간단하다. 유전자치료제는 근본적 치료라는 맥락에서 질병 완치의 가능성 제공과 함께 높은 시장 잠재력을 보유하고 있기 때문이다.
현재 치료법이 없는 희귀·유전 질환이나 기본 치료법에 대한 미충족 수요(unmet needs)가 높은 퇴행성·난치성 질환의 치료에도 유전자치료제는 블루칩으로 부상하고 있다.
이러한 기대와 함께 FDA는 올해 유전자 및 세포 치료 개발을 위한 최종 지침을 발표할 예정이라고 밝혔다.
여기엔 유전자치료제의 상업화와 함께, 생산 효율성을 높일 수 있는 여러 방안들이 담길 계획이다.
이는 지난 1월 15일 FDA 고틀리브 국장이 2025년까지 10~20개 유전자∙세포 치료제가 승인될 것으로 전망하며 유전자치료제 상업화를 돕겠다고 발언한 것의 연장선으로 보인다.
주목되는 제도는 첨단재생의료제품지정(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)이다. RMAT에 해당하는 신약은 우선심사(priority review) 및 가속승인(accelerated approval) 절차를 거치게 된다.
RMAT으로 지정 받을 수 있는 약물/치료법의 종류로는 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 사람 세포 및 조직 제품, 유전적으로 조작된 세포를 포함한 유전자치료제 등이 포함된다.
2017년부터 평균 30개 이상의 의약품이 RMAT 지정을 요청해오고 있으니, 활용도도 높은 셈.
2017년부터 평균 30개 이상의 의약품이 RMAT 지정을 요청해오고 있으니, 활용도도 높은 셈.
물론 현재까지 출시된 유전자치료제는 소수다. 2012년 7월, 유럽연합(EU)은 선진국 최초로 유전자 치료제인 유니큐어(UniQure)의 `글리베라(Glybera)`를 허가했고, 2015년 미국식품의약국(FDA)은 항암 유전자치료제인 Amgen의 `임리직(Imlygic)`을 허가했다.
이후 CAR-T 치료제인 '킴리아(Kymriah)'와 '예스카다(Yescarta)'를 비롯 '럭스터나((Luxturna)'까지 등장한 상태.
이후 CAR-T 치료제인 '킴리아(Kymriah)'와 '예스카다(Yescarta)'를 비롯 '럭스터나((Luxturna)'까지 등장한 상태.
그러나 현재 전 세계적으로 약 30건 이상의 유전자치료제 임상 3상이 진행되고 있기 때문에, 요 몇년 사이 유전자치료제의 허가는 급속도로 증가할 예정이다.
이에 따라 해외에서는 이 유전자치료제의 가능성을 높이 점쳐, 규제를 완화하는 추세를 보이고 있다. 미국 NIH, FDA는 유전자치료제를 다른 의약품과 같은 수준으로 규제할 방침이라고 밝히기도 했다.
우리나라도 이 유전자치료제 개발에 있어 출사표는 던진 상태다. 2017년 국내 시판허가를 받은 세계 최초 무릎 골관절염 유전자치료제로 `인보사케이주`가 대표적.
이 외에도 바이로메드, 진원생명과학, GC녹십자, 동아에스티, 제넥신, 신라젠, 대웅제약, 이연제약 등이 유전자치료제를 개발하고 있다.
이들의 해외 임상 승인, 기술 수출 등 연구개발 성과가 가시화되면서 국내 유전자 치료제의 해외 진출에 대한 기대가 높아지고 있다.
이중 바이로메드의 유전자치료제 `VM202(당뇨병성 신경병증)`는 2018년 5월 RMAT을 받았다.
다만 우리나라는 미국과 달리 유전자치료제와 관련한 제도 조차 확실히 정비되지 않은 상태.
한 예로 기존 약사법에서 다뤄지지 않는 세포치료제와 유전자치료제를 규정하고 있는 `첨단바이오의약품법`은 아직도 국회를 통과하지 못했다.
첨단바이오의약품법에는 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 질환 또는 기존 치료법에 비해 높은 가능성을 보이는 제품 등을 허가심사의 신속처리 대상으로 지정하고 처리하는 절차 등을 법률로 규율해 놓았다.
하지만 올해 박능후 복지부장관이 2019 정책방향을 설명하면서 첨단바이오의약품법에 대한 지원 의지를 밝히면서, 우리나라도 변화가 기대되고 있다.
하지만 올해 박능후 복지부장관이 2019 정책방향을 설명하면서 첨단바이오의약품법에 대한 지원 의지를 밝히면서, 우리나라도 변화가 기대되고 있다.
업계 한 전문가는 "현재 유전자치료제는 상당한 부가가치를 창출 할 수 있는 차세대 첨단기술로서 인정받아, 선진국을 비롯해 전 세계적으로 활발하게 개발되고 있다"며 "희귀질환 치료에 대한 미충족 수요가 높은 것은 유전자치료제의 기회 요인으로 작용하고 있다"고 말했다.
이에 그는 "평가 및 관리의 체제 확립이 필수적이다. 이는 유전자치료제 분야에 있어 선제적인 안전 관리 및 효율적인 제품화 진행을 위한 기반을 확립하는데 매우 중요하게 적용될 것이다"고 조언했다.
이에 그는 "평가 및 관리의 체제 확립이 필수적이다. 이는 유전자치료제 분야에 있어 선제적인 안전 관리 및 효율적인 제품화 진행을 위한 기반을 확립하는데 매우 중요하게 적용될 것이다"고 조언했다.
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